Publicerad 5 maj 2014

Medicinskt genombrott har potential att behandla mitokondriella sjukdomar

Mitokondrier kan förenklat beskrivas som cellernas energifabrik och är av stor betydelse för vår hälsa. Nu har forskningsbolaget NeuroVive tagit fram unika läkemedelssubstanser som potentiellt kan behandla allvarliga sjukdomstillstånd som drabbar energiproduktionen i mitokondrierna.
Baserat på bolagets ledande forskning har NeuroVive lyckats ta fram läkemedelssubstanser som potentiellt kan adressera en miljardmarknad och stora medicinska behov som finns inom behandling av sällsynta sjukdomar som drabbar mitokondrierna.

Projektet benämns internt som NVP015 ”The Amber Project”, det vill säga projekt bärnstenssyra. Bakgrunden till namnet är att bärnstensyra är en central komponent vid cellens energiproduktion. Det har visat sig att tillförd bärnstenssyra kan återställa energiproduktionen i cellen eftersom ämnet deltar senare än många sjukdomsframkallande förändringar i energiproduktionen.

– Problemet har tidigare varit att den kroppsegna substansen bärnstenssyra inte kan passera cellväggen på egen hand. Men nu har vi lyckats lösa utmaningen genom att kemiskt förändra bärnstenssyran med resultatet att substansen kan ta sig in genom cellväggen och därefter frigöras och användas i mitokondriernas energiproduktion, berättar Eskil Elmér.

Genombrottet presenteras vid internationell konferens i juni

En omfattande patentansökan avseende substanserna och deras potentiella användningsområden publicerades i den internationella patentorganisationen WIPOs databas den 10 april. De vetenskapliga data som ligger till grund för genombrottet kommer att presenteras för första gången vid en internationell forskningskonferens i Pittsburgh, USA den 4-7 juni. 

De nya läkemedelssubstanserna är lämpade att, om det pågående utvecklingsarbetet lyckas, behandla ett stort antal sällsynta genetiska sjukdomstillstånd som drabbar energiproduktionen samt potentiellt mer allmänna sjukdomstillstånd där ett ökat energibehov föreligger. De dubbla användningsområdena breddar möjligheterna för denna nya klass av läkemedel. Den första större valideringsstudien i djur kommer att genomföras under 2014.

– Ny forskning visar att betydligt fler sjukdomar och sjukdomstillstånd potentiellt kan härledas till defekter i mitokondrierna än vad man tidigare har trott. Därför var det ett naturligt steg för oss att påbörja utvecklingen av läkemedel som inte bara kan skydda mitokondrierna vid cellskada utan även ge cellerna möjlighet att producera normala energimängder vid skada och sjukdom, förklarar Eskil Elmér.

Ny testmetod för energireglering i mänskliga celler

NeuroVives forskningsteam har även tagit fram en testmetod för energireglering i mänskliga celler som möjliggör studier av molekyler och läkemedel som direkt kan öka eller minska energiproduktionen. Metoden kallas ToxPhos® och har varit avgörande för identifieringen av de nya energireglerande molekylerna, och har även potential att i framtiden användas till stöd för diagnos av mitokondriella sjukdomar och sjukdomstillstånd. En patentansökning för metoden publicerades även den i WIPOs patentdatabas den 10 april.

– Sjukdomarna drabbar oftast barn, vilket gör det extra angeläget att så snart som möjligt påbörja utformningen av en lämplig beredningsform och inleda de prekliniska säkerhetstester som krävs innan läkemedelssubstanserna kan ges till patienter i samband med kliniska prövningar. Vi är mycket stolta över att få presentera våra vetenskapliga fynd vid mötet i juni, säger Eskil Elmér.